伊维菌素联合甲苯达唑治疗癌症患者的真实世界临床结局：

一项前瞻性观察队列研究结果

背景与目的：
药物再利用为发掘可及性强且低毒性的抗癌疗法提供了重要途径。鉴于伊维菌素和甲苯达唑在临床前模型中已展现出多靶点的抗肿瘤活性，本研究旨在评估癌症患者在真实世界中使用该联合方案的自我报告疗效、安全性及用药依从性。

患者与方法：
本研究纳入了一项由197名癌症患者组成的前瞻性观察队列。所有参与者均通过美国远程医疗平台，接受超适应症（off-label）的伊维菌素与甲苯达唑联合治疗。治疗方案采用复合胶囊制剂（每粒含伊维菌素25毫克、甲苯达唑250毫克）。研究数据通过基线期及6个月随访时的标准化数字化问卷进行采集。最终共有122名参与者（占比61.9%）完成了全程随访。主要研究终点包括患者自我报告的肿瘤状态、用药依从性及不良事件发生情况。统计学分析采用威尔逊（Wilson）法计算置信区间，并运用卡方检验进行剂量分层分析。

结果：
入组队列的平均年龄为67岁，性别分布均衡，涵盖多种恶性肿瘤类型，其中以前列腺癌（27.9%）和乳腺癌（18.3%）最为常见。自确诊至入组的中位时间为1.2年，37.1%的患者在基线期报告疾病处于活动性进展阶段。6个月随访数据显示，患者依从性良好，86.9%的受试者完成了初始处方疗程，66.4%持续接受治疗。临床获益率（CBR）达到84.4%（95% CI = 77.0%-89.8%）。具体疗效方面，48.4%的参与者报告肿瘤消退或无疾病证据（其中32.8%达到无疾病证据NED状态，15.6%报告肿瘤消退）；36.1%报告病情稳定；仅15.6%报告疾病进展。不良事件发生率为25.4%，呈剂量依赖性，主要表现为轻微的胃肠道反应；其中93.6%的患者在调整方案后继续维持治疗。此外，患者报告的同步治疗手段包括化疗（27.9%）、放疗（21.3%）、手术（19.7%）、膳食补充剂（49.2%）及饮食调整（37.7%）。

结论：
在这项针对真实世界癌症患者的前瞻性队列研究中，伊维菌素联合甲苯达唑展现出较高的自我报告临床获益率及良好的耐受性。上述发现具有假设生成价值，并为进一步开展随机对照试验（RCT）提供了有力的循证支持。

Observational Study  Anticancer Res