【据JAMA】 一项历时十年的大规模人群筛查研究近日发布重要成果，为1型糖尿病（T1D）的早期防治带来了颠覆性的认知。这项在德国巴伐利亚州开展的长期研究表明，在普通儿童人群中开展1型糖尿病早期筛查不仅切实可行，且发现了一个关键事实：没有糖尿病家族史的儿童，其疾病进展风险与高危家族儿童相当。这一发现强烈提示，未来的筛查策略不应仅局限于有家族病史的高危群体。
该研究成果详细披露了一项跨度长达十年的基于人群的筛查项目数据。研究于2015年2月至2025年7月期间在德国巴伐利亚州进行，由当地716名初级保健儿科医生共同参与。项目最初针对1.75至5.99岁的儿童进行首次筛查，随后将年龄范围扩展至1.75至10.99岁，部分儿童接受了最多两次的跟踪筛查。研究团队共纳入了超过22万名儿童（中位年龄3.1岁），旨在评估儿童早期1型糖尿病的患病率，并追踪其向临床糖尿病发展的进程。
医学界通常将1型糖尿病的临床前阶段分为两个时期：1期（存在两种或以上胰岛自身抗体，但血糖正常）和2期（存在自身免疫异常且血糖异常，但未达到临床诊断标准）。在这项庞大的筛查工程中，研究人员在首次检测中便发现了590名患有症状前早期1型糖尿病的儿童，调整后的人群频率为0.3%。而在后续对一万多名儿童的重复筛查中，又新增了29例早期病例。
经过中位时长达5.7年的密切随访，共有260名儿童最终进展为临床糖尿病（3期）。数据统计显示，早期1型糖尿病进展为临床糖尿病的5年累积发生率为36.2%，年化进展率达到9.6%。
该研究最引人注目的结论在于对“高危人群”定义的重新审视。数据分析表明，有无1型糖尿病家族史的儿童，在从早期阶段向临床糖尿病进展的风险上并没有显著差异（P=.54）。这意味着，大量没有家族病史的患儿在传统筛查模式下极易被漏诊，从而错失了宝贵的早期干预窗口。
业内专家指出，这项研究为全球1型糖尿病的防控策略提供了强有力的循证医学支持。目前，针对1型糖尿病的疾病修饰治疗（如免疫干预）正在快速发展，而广泛的人群筛查正是将这些疗法应用于“症状前预防”的前提。该研究成果标志着1型糖尿病的防治有望实现从传统的“症状后被动治疗”向“症状前主动预防”的历史性转变，未来或将为无数儿童及其家庭带来免于疾病折磨的新希望。
Original Investigation
Screening Children for Early-Stage Type 1 Diabetes
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